Senado vai ter grupo de trabalho sobre remédio para distrofia de Duchenne

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Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença rara que provoca a perda progressiva da força muscular e acontece mais em meninos – um em cada 3.500 nascidos. Em poucos anos evolui para incapacidade de andar e para complicações cardíacas e pulmonares. Em dezembro de 2024, o Brasil concedeu o registro do medicamento Elevidys, de forma excepcional, para pacientes de 4 a 7 anos. Mas em julho de 2025 a Anvisa determinou a suspensão depois da ocorrência de três mortes nos Estados Unidos. No Brasil um menino de 8 anos morreu após receber o medicamento, mas a Anvisa concluiu que não pode ser apontada relação entre os fatos. Na última segunda-feira, 24 de agosto, a Anvisa cancelou o registro do medicamento, atendendo a solicitação da Roche Farmacêutica, que não vinha conseguindo atender aos requisitos de segurança e eficácia. Nesta quinta-feira, a Comissão de Direitos Humanos fez uma audiência pública com especialistas e famílias de pacientes para debater a situação regulatória do medicamento. Deborah Rassele, mãe do paciente Raul, de 6 anos, disse que o Elevidys é a esperança das famílias. (Deborah Rassele) "Aproximadamente no Brasil, temos 15 meninos medicados, como já foi falado. 1.200 meninos no mundo receberam o tratamento através de estudos e via comercial. Eles estão bem, eles estão crescendo, eles estão vivendo! Eles estão indo para a escola, eles estão indo brincar! Pode não ter os melhores ganhos no gráfico, mas a doença parou, a doença estabilizou, a doença tá dando respiro para que eles sejam crianças!" O diretor da Anvisa Daniel Pereira explicou que a decisão da agência não é definitiva. (Daniel Pereira) "Esse tema não é um tema que não há decisão eh imutável por parte da Agência. As decisões da Agência elas são feitas conforme os dados que a gente tem no momento, conforme os dados que a gente recebe, conforme os dados que a gente consegue, né, avaliar." O medicamento é aplicado em dose única e os pacientes são acompanhados com relatórios periódicos. O laudo definitivo sobre a eficácia do remédio deve ser concluído em 2031. A diretora da Anvisa Daniela Marreco Cerqueira explicou a importância desse acompanhamento. (Daniela Marreco Cerqueira) "Importante colocar o que acontece com os pacientes que já receberam a medicação: são cerca de 15 pacientes no Brasil, todos seguirão sendo acompanhados pela Roche. Nós estamos em contato direto com a empresa para estruturar o plano de acompanhamento desses pacientes, e a empresa manterá esse acompanhamento de todos os pacientes que utilizaram o medicamento no Brasil, inclusive para gerar dados que permitam à Anvisa continuar avaliando o perfil de benefício-risco do uso desse produto." A audiência foi pedida pelo senador Hermes Klann, do PL de Santa Catarina, que disse ser fundamental a rapidez no tratamento. (senador Hermes Klann) "Por trás de cada decisão, de cada medicamento, de cada dado técnico, existem vidas. Existem crianças. Existem pais e mães lutando diariamente pelo futuro dos seus filhos." A senadora Damares Alves, do Republicanos do Distrito Federal, que é presidente da Comissão de Direitos Humanos e coordenou o debate, anunciou que vai criar um grupo de trabalho para buscar uma solução no caso do medicamento Elevidys. Da Rádio Senado, Marcio Maturana.